日期: 2024 年 6 月 28 日

美国食品和药物管理局扩大对突破性基因疗法的批准范围

杜氏肌营养不良症患者的新希望 美国食品和药物管理局（FDA）最近扩大了对 Elevidys 的批准范围，这是一种由 Sarepta Therapeutics 公司开发的革命性基因疗法，用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)。长期以来，这种主要影响男孩的罕见遗传性肌肉疾病一直是一种难以治疗的疾病。Elevidys每[...] 耗资$3.2百万美元。